Aujourd'hui, aucun traitement n'est disponible et aucune molécule ne peut raisonnablement être mise en essai clinique. Seuls des essais menés à titre compassionnel ont été tentés dans un cadre purement expérimental: la mépacrine, la quinacrine, la flupirtine, le polysulfate de pentosan administré par voie intracérébrale n'ont apporté que peu d'amélioration.
    En août 2001, Stanley PRUSINER a fait (à nouveau...) sensation en portant à la connaissance du public les résultats rapides et spectaculaires obtenus avec des médicaments pourtant communs habituellement employés pour traiter d'autres affections (quinacrine, psychotrope). Le protocole utilisé mérite cependant d'être validé par d'autres équipes, avant de conclure ! Le malade médiatisé est toutefois décédé en novembre 2001 et l'étude clinique chargée d'évaluer l'intérêt éventuel de la quinacrine n'a pas révélé d'amélioration des patients traités, lesquels ont par contre été confrontés à la toxicité hépatique de la molécule.
    Le polysulfate de pentosan testé actuellement sous forme d'injections répétées dans l'espace sub-arachnoïdien n'apporte qu'une rémission. Les résultats obtenus avec ce protocole sont bien modestes.